تماس:jerry.he@wecistanche.com

سیستانچ برای بیماری آلزایمر بسیار مفید است

محققان با موفقیت یک ژن محافظ در برابرآلزایمرمرضبه سلول های انسانی

محققان دانشکده پزشکی دانشگاه لاوال کانادا و مرکز تحقیقاتی دانشگاه کبک-لاوال با موفقیت ژنوم سلول‌های انسانی را که در شرایط آزمایشگاهی رشد کرده‌اند ویرایش کرده‌اند و جهشی را معرفی کرده‌اند که می‌تواند بیماری آلزایمر را برای بیماران ایجاد کند. حفاظت از بیماری جزئیات این موفقیت اخیراً در مجله CRISPR منتشر شده است.

تحقیق منتشر شده در "The CRISPR Journal" (آخرین ضریب تاثیر: 6.071) در 7 فوریه 2022

"برخی جهش های ژنتیکی خطر ابتلا را افزایش می دهندآلزایمرمرضپروفسور ژاک-پی ترمبلی، نویسنده اصلی این مقاله گفت، اما یک جهش وجود دارد که این خطر را کاهش می دهد، یک جهش نادر در جمعیت ایسلندی در سال 2012 شناسایی شد. این جهش هیچ ضرر شناخته شده ای برای ناقلین ندارد و خطرآلزایمرمرض. با استفاده از نسخه بهبودیافته ابزار ویرایش ژن CRISPR، ما توانسته ایم ژنوم سلول های انسانی را برای وارد کردن این جهش ویرایش کنیم."

مغزهایآلزایمربیماران پلاک های آمیلوئیدی دارند که به دلیل سطوح سمی نورون ها باعث مرگ سلول های عصبی می شود. این پلاک ها پس از جدا شدن پروتئین پیش ساز آمیلوئید توسط آنزیمی به نام بتا سکرتاز تشکیل می شوند. ترمبلی توضیح داد: "جهش ایسلندی شکستن پروتئین پیش ساز آمیلوئید را برای آنزیم دشوارتر می کند. در نتیجه، پلاک های آمیلوئید کمتری تشکیل می شود."

دکتر ژاکues-P ترمبلی

در تئوری، معرفی جهش ژن ایسلندی به ژنوم افراد در معرض خطر ابتلاآلزایمرمرضمی تواند از پیشرفت بیماری جلوگیری کند یا آن را کند کند. ترمبلی گفت: «متاسفانه ما نمی‌توانیم به عقب برگردیم و آسیب‌هایی را که باعث مرگ نورون‌ها شد، ترمیم کنیم، بنابراین این درمان به‌ویژه برای افرادی از خانواده‌هایی که به این اختلال ژنتیکی مبتلا هستند، مناسب است.آلزایمرمرض. این بیماری به صورت مشکلات حافظه در سنین 35 تا 40 سال ظاهر می شود. در صورت موفقیت آمیز بودن، می توان از آن برای درمان شایع ترین شکل پراکنده نیز استفاده کرد.آلزایمرمرض، که معمولاً علائم اولیه بیماری را پس از 65 سالگی ایجاد می کند."

به گفته محققان، چالش در حال حاضر یافتن راهی برای ویرایش ژنوم میلیون‌ها سلول مغز است. "ما در حال بررسی احتمالات مختلف، از جمله استفاده از ویروس‌های غیرعفونی برای ارائه مجتمع‌های ویرایشی درون نورون‌ها هستیم. اکنون که اثبات مفهوم در سلول‌های انسانی در شرایط آزمایشگاهی ایجاد شده است، می‌توانیم این کار را در نورونی که نشان می‌دهد انجام دهیم.آلزایمرمرض. این روش را روی موش ها تست کنید. اگر این یافته‌ها قطعی باشد، امیدواریم مطالعه‌ای کوچک در افراد 35 تا 40 ساله که دارای جهش ژنتیکی هستند انجام دهیم.آلزایمرمرضترمبلی گفت.

منبع:Université Laval

گامی دیگر به سوی ژن درمانی برایآلزایمر

ارجاع:

Tremblay G، Rousseau J، Mbakam CH، Tremblay JP. درج جهش ایسلندی (A673T) توسط ویرایش اولیه: یک درمان پیشگیرانه بالقوه برای فامیلی و پراکندهآلزایمرمرض. CRISPR J. 2022 7 فوریه. doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub جلوتر از چاپ. PMID: 35133877.